«Пока европейские государства также изучают препараты для лечения болезни Дюшенна и не спешат с принятием решений, нельзя утверждать, что какое-либо государство не готово выделять по 700 тысяч долларов ежегодно на каждого пациента», — об этом заявил министр здравоохранения Грузии Михаил Сарджвеладзе на брифинге.
По его словам, европейские страны подходят к этому вопросу с разумной осторожностью.
«Есть ещё один препарат, по которому в решении EMA прямо сказано: “Необходимо представить дополнительные данные, чтобы изучить, насколько небольшое количество вырабатываемого короткого дистрофина влияет на улучшение двигательной функции у пациентов”. Здесь также очевидна необходимость дальнейших исследований и изучения. Есть и другой препарат, который обещает отсрочку необходимости использования инвалидной коляски. У него есть авторизация как FDA, так и EMA. Тем не менее, в открытых источниках можно найти информацию — при необходимости я могу указать достоверные источники — о случаях смерти детей при его применении. В настоящее время ведутся активные исследования, чтобы подтвердить или, надеюсь, опровергнуть связь этих смертей с данным препаратом.
Регуляторы европейских стран не спешат внедрять и этот препарат в государственные программы. Они активно и интенсивно изучают вопрос и готовятся как к положительным, так и к отрицательным решениям. До сих пор не ясно, какой подход будет выбран, что для нас также является важным ориентиром при оценке безопасности и эффективности лекарств. Пока европейские государства продолжают исследования и не спешат с решениями, нельзя утверждать, что они не готовы выделять по 700 тысяч долларов ежегодно на каждого пациента. Европейские страны подходят к этому вопросу с разумной осторожностью.
Таким образом, выдвигается требование по препаратам, функция которых не заключается в спасении жизни, излечении или её продлении. Появления лекарств с таким эффектом мы все ожидаем и поддерживаем. Функция этих препаратов — лишь отсрочка необходимости использования инвалидной коляски, однако и здесь остаются вопросы относительно их эффективности и безопасности. Было бы неверно ожидать от этих препаратов излечения болезни или продления жизни.
Следует отметить, что с точки зрения отсрочки необходимости использования инвалидной коляски и, более того, увеличения ожидаемой продолжительности жизни доказанный положительный эффект имеют так называемые кортикостероиды, которые уже включены в государственную программу и, как и в ведущих европейских странах, полностью финансируются. Вопросов к их безопасности и эффективности не существует. К сожалению, остаётся проблема обеспечения их применения там, где это действительно необходимо. Министерство продолжит работу как в направлении изучения безопасности и эффективности лекарств, так и в части реагирования на все другие потребности. Это касается не только данного заболевания, но и других редких и распространённых болезней — будь то онкология, рассеянный склероз или другие.
Хочу процитировать одного из экспертов в этой области, который на одной из конференций сказал: “Последние десять лет стали революционными в сфере мышечной дистрофии Дюшенна, однако сегодня вопросов больше, чем ответов, по сравнению с тем, что было десять лет назад”. Действительно, десять лет назад вопросов не было — ответ был полностью безнадёжным. К счастью, появились вопросы, и надеюсь, ответы скоро будут найдены. На это рассчитывают и развитые, значительно более финансово обеспеченные государства, которые до сих пор воздерживаются от государственного финансирования этих препаратов. Именно необходимость получить ответы на эти вопросы сдерживает европейские страны, а не отсутствие эмпатии или нежелание финансировать лечение стоимостью в среднем 2,5 миллиона в год на одного пациента.
Существуют европейские страны с гораздо более мощными финансовыми возможностями и более развитой системой здравоохранения, чем у Грузии — такие как Норвегия, Португалия, Нидерланды и другие. Неправильно и нелогично задаваться риторическим вопросом, почему эти государства не включили финансирование данных препаратов в свои программы здравоохранения. Это вопрос, над изучением которого работает и наша страна», — заявил Сарджвеладзе.
